Muszą zebrać 9 mln zł, by uratować synka. Pomóż Liamowi!

Przemyłam w załączeniu stanowisko Fundacji SMA z m-ca stycznia 2020 roku w sprawie pełnej refundacji tego wspaniałego , niemal cudownego  leku w Polsce. Dlatego polecam kontakt z Panią Krystyną ALDRIGDE-HOLC - przewodniczącą Fundacji Polsat w sprawie ustalenia szczegółów leczenia Liama .  Życzę wytrwałości i zdrowia dDnia 30 stycznia Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni przekazały do Ministerstwa Zdrowia następujące oświadczenie:Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w PolsceMinął rok od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce.W 2019 r. dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci i dorosłych.Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności i bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA.Polska jest jednym z 7 europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów i jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych, w tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą są traktowane priorytetowo, co umożliwia wczesne włączenie leczenia.Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik MięśniDnia 31 stycznia Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wydało następujący komunikat:W związku z pojawiającymi się doniesieniami medialnymi dotyczącymi terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) poniżej przedstawiamy  stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych dotyczące leczenia SMA.W chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni  (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem  tj.  Nusinersenem (Spinraza®).Terapia genowa SMA jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli 2 roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych.Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi.  Przekaz medialny o „nieskuteczności” nusinersenu w porównaniu z terapią genowa nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych.Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska Prof. Anna Kostera-Pruszczyk Prof. Barbara SteinbornInformujemy, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmowane są refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia. Z niepokojem obserwujemy poczynania niektórych portali zbiórkowych, które dopuszczają się celowych manipulacji w opisach zbiórek – wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców.Apelujemy do dziennikarzy, aby informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.Na naszych stronach opisujemy – rzetelnie, w oparciu o materiały od producentów oraz ze zweryfikowanych badań klinicznych – faktyczną skuteczność i bezpieczeństwo poszczególnych leków na SMA.Podkreślamy, że długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu – nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem i lekami wzmacniającymi mięśnie.Jesteśmy ogromnie zaniepokojeni tym, że mity tworzone wokół leku terapii genowej Zolgensma, w tym wokół jego wartości terapeutycznej, w przyszłości zagrożą objęciu go refundacją w Polsce.Jednocześnie informujemy, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce, a regularne renegocjacje cen i związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne są częścią standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej.SMA – Nowa perspektywa życiaTerapia genowa głosem ekspertówWesprzyj walkę z SMA Dziękujemy, działamy dzięki Waszym wpłatomNa skrótyKoronawirus a rdzeniowy zanik mięśniAdresy szpitali leczących SMAAdresy poradni genetycznychCzytaj Vademecum Opieki w SMA 1Jak działa nusinersen (lek Spinraza®)?Jak działa terapia genowa Zolgensma®?Rejestr Pacjentów SMADopisz się do Bazy SMAla dziecka.

Panie życzliwy.  Liamek nie ma jeszcze 2 lat i nie ma rowniez 13,5 kg. To raz. Dwa. Dlaczego ponizej nie napisali ze spinraza nie dziala na problemy z oddychaniem i polykaniem. Bo nasi lekarze nam powiedzieli co nas czeka w przyszlosci : operacja na kregoslup, sonda i respirator. Nawet jak bedziemy uzywac spinrazy! Terapia genowa moze pomoc bo jest to jak sama nazwa mowi terapia majaca na celu naprawe uszkodzonego genu! Ostatnia sprawa dziecko kłóte do konca zycia w kregoslup a jednorazowy wlew kroplowki - co by pan wolal dla swojego dziecka? Ja rozumiem ze spinraza jest refundowana, ale podana do konca zycia gorzej oplaca sie niz drogi terapia genetyczna. Bo jest to duzo zastrzykow a cena spinrazy tez nie jest mala! A ostatni punkt..Neurolodzy sami jeszcze nie wiedza jak dziala spinraza bo jest to lek w fazie testu wciaz! Tekst ponizej jest tekstem fundacji SMa przeciwko siepomagam :) a mnie te potyczki nie interesuja. Interesuje mnie tyloo zeby moje dziecko w przyszlosci oddychalo samo, jadlo i bylo niezalezne! Z terapia genowa mamy spore szanse ze tak jeszcze bedzie! Pozdrawiam

Radzę nie polemizować ze mną tylko z lekarzami neurologami dziecięcymi. Podałem jedynie jako naprawdę życzliwy aktualny stan i możliwości leczenia dziecka w ramach refundacji o co walczyli polscy rodzice  niemal jak lwy i wywalczyli niewyobrażalnie drogie leczenie choroby kilka lat temu niewyleczalnej. Przecież moje życzliwe namiary co do leczenia dziecka nie odbierają możliwośći zbiórki podanej kwoty zakończonej  życzeniami wytrwałości i zdrowia. Nie wiem kogo pani reprezentuje ale  powtarzam polemika nie ze mną ale z  lekarzami którzy jako specjaliści mogę lub nie zakwalifikować dziecko do leczenia tym powtarzam cudownym lekiem. Kończę ostatecznie polemikę, wybór i decyzja należy do rodziny dziecka. 

Panie Arcyżyczliwy dziekujemy za mile słowa! Ma pan racje dyskusja z panem jako czytelnikiem artkułów w internecie a mnie osobą ktora rozmawiała z 30 lekarzami w specjalistycznym szpitalu - nie ma sensu. Pozdrawiam zycze by pan sie cieszyl kazdym dniem ❤️

Dziękuję za myślę że szczere życzenia, mnie emerytowi takich życzeń powtarzam szczerych nigdy nie za wiele. Zabrałem życzliwy głos jedynie dlatego że w rodzinie mam przypadek tej genetycznej choroby więc rozumiem waszą tragedie i rozterki z tym związane, ale wynalezienie w USA leku pod nazwą nusinersen graniczy niemal z cudem, dawniej kiedy ponad 18 lat temu kiedy urodził się  nasz dalszy krewny obarczony tą chorobą była to sfera raczej marzeń, właściwie wówczas nie do racjonalnego myślenia. Jednakże życzę powtarzam raz wytrwałości i nadziei a dla Liama zdrowia, szczere życzenia czasem się spełniają. 

Rozumiem. Zycze duzo sily dla kuzyna i bedziemy probowac, a Dla nas ten lek tez jest marzeniem❤️ Ale w zyciu trzeba miec marzenia! Bedzie dobrze. Pozdrawiam i zycze szczerze duzo zdrowka i pomyslnosci